Une thérapie génique à lʹessai pour traiter le syndrome de Crigler-Najjar. [Depositphotos - onimate.hotmail.com]

Une thérapie génique à lʹessai pour traiter le syndrome de Crigler-Najjar

Une thérapie génique contre une maladie génétique, rare et potentiellement mortelle, le Syndrome de Crigler-Najjar, est actuellement testée dans trois pays européens (France, Italie, Pays-Bas). Si les premiers résultats prometteurs persistent, une seule injection suffirait à remplacer une année de longs traitements quotidiens.

Stéphane Délétroz fait le point sur la situation avec Philippe Labrune, pédiatre, généticien et responsable du Centre de référence des maladies héréditaires du métabolisme hépatique à lʹHôpital Antoine-Béclère à Paris.
Une thérapie génique à lʹessai pour traiter le syndrome de Crigler-Najjar