Un nouveau médicament donne de l'espoir aux malades de la mucoviscidose

La Suisse devient l’un des premiers pays d’Europe à autoriser le Trikafta, qui promet de diminuer de manière drastique les effets de la mucoviscidose. Ce traitement à vie, qui devrait bouleverser le quotidien des patients et sans doute prolonger leur durée de vie, n’agit pas sur les symptômes de la maladie, mais sur leur cause: le dysfonctionnement d’une protéine de l’organisme.

"Jusqu’à présent, on soignait les complications de la maladie parce qu’on n’arrivait pas à soigner le défaut génétique ou à remplacer la protéine qui était déficiente. Avec le Trikafta, on arrive à remplacer l’activité de cette protéine donc tout d’un coup, la protéine qui n’était pas fonctionnelle va avoir une certaine fonctionnalité. Il aura de ce fait moins de manifestations de la maladie", explique le Dr Isabelle Rochat, pneumologue pédiatre au CHUV à Lausanne, lundi dans le 19h30.

Des effets spectaculaires

Et les effets de son médicaments sont spectaculaires. Notamment pour Claudine, qui le teste en primeur depuis une année: es quintes de toux, les essoufflements au moindre effort ou encore les traitements invasifs sont désormais derrière elle. Après bientôt une année d’utilisation, sa capacité pulmonaire est passée de 38% à 48%.

"J’ai pu aller skier avec mon fils pour la première fois. Je peux faire le ménage et aller promener le chien, jouer dans la neige avec mon fils et faire le repas. Ce qui avant n’était pas possible", témoigne Claudine dans le 12h45. "J’ai pu arrêter certains traitements, j’ai beaucoup moins de fatigue. Ça change tout."

Et d'ajouter encore, pleine d'espoir: "Je me dis qu’un jour je serai vraiment vieille, que je pourrai voir mon enfant devenir adulte, vivre sa vie d’adulte. Avant je ne pensais pas que c’était possible. Avant j’espérais, maintenant j’ai la certitude que sera le cas."

Les moins de 12 ans pas encore concernés

Alors que l’espérance de vie actuelle des malades de la mucoviscidose ne dépasse pas les 52 ans en Suisse, le Trikafta est un symbole d’espoir. Tous les malades ne pourront pas en bénéficier immédiatement.

"Certes, les moins de 12 ans, soit 10% des patients, ne sont pas encore concernés, mais c’est un point qui sera probablement réglé assez rapidement. Tous ceux qui ont été greffés sont pour le moment exclus des études. Il y aura de ce côté des recherches qui vont continuer", explique le Dr Isabelle Rochat, pneumologue pédiatre au CHUV à Lausanne.

Ce traitement est dès à présent remboursé par les assurances. Selon le prix indiqué dans le catalogue du fabricant américain, il coûte environ 230'000 francs par an et par patient. Un tarif sans doute moins élevé en Suisse suite à des négociations confidentielles avec l’OFSP.

>>Voir l'interview de Céline Guntern, ancienne membre du comité de la Société suisse de mucoviscidose et mère d'une fille de 22 ans atteinte de la mucoviscidose, dans le 12h45:

Romain Boisset/vajo