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Essai prometteur d'une thérapie génique contre la mucoviscidose

La mucoviscidose atteint les fonctions respiratoires et digestives des malades. Ici, les poumons d'une jeune fille atteinte de la maladie. [AFP Photo - Burger/Phanie]
La mucoviscidose atteint les fonctions respiratoires et digestives des malades. Ici, les poumons d'une jeune fille atteinte de la maladie. - [AFP Photo - Burger/Phanie]
Un essai de thérapie génique a permis d'améliorer significativement la fonction respiratoire de patients atteints de mucoviscidose, indique une étude vendredi

La maladie, qui affecte environ 90'000 personnes dans le monde, touche principalement les fonctions respiratoires et digestives et est liée à un gène défectueux, le CFTR, qui a été découvert en 1989.

Grâce aux progrès dans la prise en charge, visant surtout à réduire les manifestations de la maladie et qui peut aller jusqu'à la greffe pulmonaire, l'espérance de vie moyenne d'un patient est d'environ 40 ans.

Technique de transfert des molécules

La technique testée par les scientifiques consiste à faire inhaler au patient des molécules d'ADN d'un gène correcteur afin d'amener une copie non altérée du gène jusqu'aux cellules pulmonaires. Elle a été testée par des chercheurs britanniques sur 136 patients atteints de mucoviscidose âgés de plus de 12 ans.

Après un an de traitement, les patients du groupe de thérapie génique avaient une fonction respiratoire supérieure de 3,7% à ceux ayant reçu un placebo. L'augmentation atteignait même 6,4% chez les patients ayant la fonction respiratoire la plus dégradée.

ats/ebz

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