La maladie, qui affecte environ 90'000 personnes dans le monde, touche principalement les fonctions respiratoires et digestives et est liée à un gène défectueux, le CFTR, qui a été découvert en 1989.
Grâce aux progrès dans la prise en charge, visant surtout à réduire les manifestations de la maladie et qui peut aller jusqu'à la greffe pulmonaire, l'espérance de vie moyenne d'un patient est d'environ 40 ans.
Technique de transfert des molécules
La technique testée par les scientifiques consiste à faire inhaler au patient des molécules d'ADN d'un gène correcteur afin d'amener une copie non altérée du gène jusqu'aux cellules pulmonaires. Elle a été testée par des chercheurs britanniques sur 136 patients atteints de mucoviscidose âgés de plus de 12 ans.
Après un an de traitement, les patients du groupe de thérapie génique avaient une fonction respiratoire supérieure de 3,7% à ceux ayant reçu un placebo. L'augmentation atteignait même 6,4% chez les patients ayant la fonction respiratoire la plus dégradée.
ats/ebz