Pour arriver à ce traitement, qui a fait l’objet d’une publication dans le New England Journal of Medicine, les auteurs de la recherche, dont le Genevois Serge Ferrari fait partie, se sont intéressés à une protéine qui freine la formation osseuse.
"C'est une expérience de la nature qui nous a mis sur cette piste avec des gens qui ont 'la chance' d'avoir un squelette trop massif", explique le chef de service des maladies osseuses aux Hôpitaux universitaires de Genève (HUG) et professeur à la Faculté de médecine de l’Université de Genève. "Ca nous a mis la puce à l'oreille qu'il devait bien y avoir chez eux une mutation qui les mettait en avantage."
Freiner la croissance du squelette
Une protéine, la sclérostine, est à l'origine de cette mutation. "C'est ce que la nature a inventé pour freiner la croissance de notre squelette et justement dans ces familles qui ont des squelettes trop gros, cette protéine est mutée et n'est plus fonctionnelle. Elle permet au squelette de grossir un peu immodérément, c'est devenu une cible thérapeutique."
Serge Ferrari rappelle, dans l'émission CQFD, que le meilleur moyen d'inhiber une protéine c'est de développer un anticorps "qui une fois injecté, va s'accrocher à cette protéine et l'éliminer de l'organisme, libérant ainsi la formation osseuse". Le traitement - qui devrait s'adresser aux cas sévères de la maladie - est ainsi administré une fois par mois par intraveineuse.
Double action
"On a eu la surprise de voir qu'en plus d'inhiber cette protéine, l'anticorps permettait de diminuer la perte osseuse. On a une double action anti-résorbeur et ossoformateur."
Les résultats de la première année de tests ont permis d'observer une diminution du risque de fractures vertébrales de près de 75% et du risque de fractures cliniques de 36%, rapporte le spécialiste des maladies osseuses. "Des résultats très encourageants, car très rapides."
Stéphane Délétroz/lgr