La recherche sur les maladies orphelines attire peu de financements

"J'ai été surpris de voir que dans un milieu académique, non-commercial, il y avait un manque de financement pour des projets valables", explique Olivier Menzel, invité de La Matinale mercredi à l'occasion de la journée internationale des maladies rares.

Révolté par ce constat, le chercheur diplômé en biologie cellulaire, immunothérapie génétique médicale, a créé en 2010 la Fondation Blackswan, qui soutient la recherche sur les maladies rares et orphelines.

Il explique que moins de 5% des maladies rares sur les 7-8000 existantes ont un médicament, mais que ceux-ci sont aussi utilisés pour traiter des maladies plus fréquentes. "S'il y a un traitement aujourd'hui pour la leucémie, c'est grâce à l'étude d'un type de leucémie très rare chez les enfants", donne-t-il en exemple.

Onéreuse identification des patients

Olivier Menzel ajoute que "le coût d'un médicament orphelin n'est pas aussi élevé que celui d'un médicament classique, car la partie la plus onéreuse est celle des essais cliniques. Pour une maladie commune, il faut d'énormes populations, ce qui n'est pas possible avec des maladies très rares".

Ce qui coûte cher, c'est "l'identification des patients"."C'est pour cela qu'il est important que les Etats agissent pour un plan maladies rares, afin d'identifier où sont les patients et accélérer la mise sur le marché d'autres médicaments", souligne-t-il.

En Suisse, un concept national pour les maladies rares se met en place "lentement mais sûrement". Blackswan et l'alliance maladies rares ProRaris, une faîtière des associations de patients, est en discussions avec l'OFSP depuis plusieurs années.

Financement participatif

A-t-on les moyens de mettre en place de telles structures? "C'est le paradoxe. Pour diminuer les coûts de la santé, il faut améliorer le diagnostic", répond Olivier Menzel. Il souligne que 40% des diagnostics de maladies rares sont faux. Il y a donc "une errance, où le patient passe de médecin en médecin. Cela peut mettre de 5 à 35 ans avant d'avoir un diagnostic correct".

Reste que les fonds publics "ne suffisent pas", estime le chercheur. Il met en lumière l'importance du financement participatif, même s'il reconnaît un côté cynique au fait qu'il faut "savoir vendre sa maladie". "La recherche passe par les petites mains et pas par les grandes institutions", insiste-t-il.

Il donne notamment l'exemple d'un "groupe de mamans très dynamiques aux Etats-Unis et en Suisse", que Blackswan a soutenu, et qui a levé "1,2 million de francs en trois mois pour 4-5 projets de recherche".

>> Ecouter la première partie de l'entretien dans La Matinale :

DR

Propos recueillis par Coralie Claude

Adaptation web: Jessica Vial